Los pacientes están en el centro de todos los trabajos de descubrimiento de medicamentos llevados a cabo por Novartis. Los científicos determinan las enfermedades sobre las cuales concentrar los esfuerzos de investigación, en base a dos preguntas: ¿nuestro conocimiento de la causa o mecanismo responsable de la enfermedad es suficiente o puede mejorarse?, y ¿la enfermedad en cuestión constituye una necesidad médica no satisfecha? Si la respuesta a estas dos preguntas es afirmativa, Novartis elabora un programa de investigación con el fin de comprender mejor la enfermedad y encontrar un tratamiento eficaz.

La ciencia del descubrimiento precoz determina las causas de una enfermedad a nivel molecular, utilizando nuestros propios descubrimientos así como los de colaboradores externos. Buscamos pistas tanto en la experiencia que los pacientes tienen de su enfermedad como en el compendio de conocimientos médicos históricos y científicos, junto con los cada vez mayores conocimientos de la biología, la química y la genética humana.

Generalmente, la obtención de un fármaco empieza con la identificación de una proteína asociada con una enfermedad humana. Estas proteínas se conocen como “blancos terapéuticos”. Cuando se confirma que un blanco terapéutico desempeña un papel en una enfermedad, se lleva a cabo un experimento conocido como selección de alto rendimiento para encontrar un compuesto químico o anticuerpo que se fije al blanco terapéutico o lo “golpee” de modo que altere la enfermedad. Una vez que se identifican compuestos químicos o anticuerpos por su fijación a un blanco terapéutico, estos impactos se intensifican para mejorar su inocuidad y eficacia. El compuesto químico o anticuerpo resultante se convierte en un candidato a fármaco.

Antes de ser probado en humanos, es necesario determinar un perfil inicial de la seguridad y eficacia del candidato a fármaco. En esta fase, los científicos utilizan modelos computarizados y pruebas de laboratorio para valorar la seguridad del candidato a fármaco. Estas pruebas determinan hasta qué punto es bien absorbido el fármaco, a dónde va dentro del organismo, cómo se elimina o metaboliza y con qué rapidez y de qué manera es eliminado del sistema.

En los estudios de prueba de concepto (PdC), el candidato a fármaco se administra a un pequeño grupo de pacientes (de 5 a 15) para determinar cómo funciona el blanco terapéutico en el cuerpo humano, o su “mecanismo de acción”, y para obtener un conocimiento precoz de cómo el candidato a fármaco altera la enfermedad humana. Una vez conseguido el estudio de prueba de concepto, el candidato a medicamento puede entrar en estudios de fase I (20-80 pacientes o voluntarios sanos) para evaluar su inocuidad, determinar la dosis segura e identificar los efectos secundarios. A veces los candidatos a fármaco van directamente de PdC a estudios de fase II.

En los estudios de fase II, el fármaco se administra a un grupo más amplio de pacientes (100-300) para probar su efectividad, determinar la dosis apropiada y continuar evaluando su seguridad. En estudios de fase III, el fármaco se administra a un grupo amplio de pacientes (1.000-3.000) para confirmar su efectividad, monitorizar sus efectos secundarios, compararlo a los tratamientos existentes utilizados habitualmente y recopilar información que permita el uso seguro del medicamento.

Para registrar un nuevo fármaco, deben recopilarse y presentarse a las autoridades regulatorias los resultados de todos los estudios clínicos y preclínicos, así como la descripción del proceso de fabricación. Si las autoridades regulatorias están de acuerdo en que los datos establecen la calidad, eficacia y seguridad del fármaco, la autorización de comercialización está garantizada. El nuevo fármaco puede entonces comercializarse para que llegue a los pacientes. Una vez el fármaco está en el mercado, es necesario seguir monitoreando constantemente los efectos secundarios y comunicarlos a las autoridades regulatorias. Además, se realizan frecuentemente programas de ciclo de vida -incluyendo estudios clínicos en fase IV- para explorar y añadir nuevas indicaciones o mejorar las formulaciones existentes del fármaco.

Los Institutos Novartis para la Investigación Biomédica (NIBR) son la organización de investigación mundial de Novartis. Con aproximadamente 5.000 científicos y médicos de todo el mundo, la investigación en los NIBR se centra en el descubrimiento de medicamentos innovadores que pueden cambiar la práctica de la medicina.

El compromiso continuado de Novartis con la investigación y el desarrollo de medicamentos se ha traducido en una extensa cartera de productos y un sólido historial de aportes de medicamentos innovadores al mercado. Los médicos y científicos de los NIBR se dedicados por completo a las enfermedades que carecen todavía de tratamiento. De esta manera, permiten a Novartis mantener una sólida cartera de productos al lograr descubrir con éxito medicamentos innovadores. La red de investigación NIBR, que tiene su sede en Cambridge, Massachussets (Estados Unidos), comprende un centro importante de investigación en Basilea (Suiza) así como otros centros de investigación en East Hannover, Nueva Jersey; Emeryville, California; Horsham, Reino Unido, y Shangai, China.

La organización de Desarrollo de Novartis es responsable del desarrollo de candidatos a fármacos procedentes de los Institutos Novartis para la Investigación Biomédica, Novartis Biológicos o las compañías con las que tiene licencias. Actualmente, hay 145 proyectos en la cartera de productos farmacéuticos. Novartis aspira a transformar el desarrollo de fármacos mediante la aplicación de estrategias innovadoras que mejoren la calidad y la productividad del desarrollo clínico y reduzcan significativamente el tiempo de desarrollo.

Un compromiso en todo el mundo

Novartis Desarrollo tiene más de 7.000 empleados en Basilea, Suiza; East Hanover, Nueva Jersey, y Cambridge, Massachussets (Estados Unidos); Horsham, Reino Unido; Shanghai y Changshu, China; Tokyo, Japón; Hyderabad, India, y Rueil, Francia. Además de los equipos de investigación y operaciones clínicas situados en los principales países del mundo.